Lito Sousa, a doença de Creutzfeldt-Jakob e o uso compassivo: como um remédio experimental chega a um paciente no Brasil, e quem paga

Por Ramon Martins Andrade, advogado (OAB/RJ 188.374)

Atualização em 15 de outubro de 2026: Lito Sousa morreu em 1º de outubro de 2026, aos 59 anos; a morte foi comunicada nas redes sociais dele, com uma mensagem de despedida da esposa, Mila Seidl. O artigo foi publicado em 5 de setembro, quando ele estava em tratamento, e foi revisado para refletir o fato.

Em 21 de agosto de 2026, Mila Seidl, mulher do piloto Lito Sousa, criador do canal Aviões e Músicas, contou em vídeo nas redes sociais que ele havia sido diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma doença neurológica rara, degenerativa e sem tratamento aprovado. “Ele já perdeu bastante movimento, mas a lucidez dele ainda está íntegra”, disse, segundo o Diário do Nordeste; e pediu: “Se alguém souber de algum tratamento, avisa”. Duas semanas depois, em 5 de setembro, a Agência Brasil noticiou que a Anvisa havia autorizado a importação e o uso de uma medicação experimental para ele, pela via do uso compassivo. Mila explicou que a família apresentou “bastante documentação”, que o fluxo levou “cerca de uma semana” e que não houve exceção: “Não é algo que foi feito excepcionalmente para o Lito”. Em 1º de outubro, a morte dele foi comunicada.

O artigo não sabe, nem afirma, qual foi o medicamento, quem o fabricava, como os médicos conduziram o caso ou qual foi a causa da morte; nada disso foi tornado público pela família. O que o caso pôs em circulação foi uma pergunta que chega a muitas famílias diante de uma doença sem cura: como um remédio que ainda está em estudo chega a um paciente no Brasil, quem decide, quem paga, e o que o plano de saúde e o SUS devem, ou não devem, nessa hora. É dessa pergunta que o artigo trata, com a cautela que o momento pede.

O que a ciência sabe sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob

A doença de Creutzfeldt-Jakob, a DCJ, é a mais conhecida das doenças priônicas humanas: uma proteína normal do cérebro, a proteína príon, assume uma forma anômala que induz outras moléculas a se deformarem do mesmo modo, e o tecido nervoso se degenera. O Ministério da Saúde a descreve como doença “rara, neurodegenerativa, progressiva e fatal” e distingue três formas: a esporádica, responsável por cerca de 85% dos casos confirmados; a hereditária, ligada a mutações do gene PRNP; e a iatrogênica, transmitida por procedimentos médicos, com menos de 1% dos casos. A forma variante, associada à encefalopatia espongiforme bovina, a “vaca louca”, é tratada à parte pelo Ministério.

Os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos Estados Unidos (CDC) estimam uma incidência anual, em muitos países, de “cerca de 1 a 2 casos por 1 milhão de pessoas”, com risco que aumenta com a idade e que costuma atingir pessoas a partir dos 55 anos. Depois do início dos sintomas, o declínio é rápido, com mediana de quatro a cinco meses até a morte; o Ministério da Saúde registra que cerca de 90% dos pacientes morrem no primeiro ano. A revisão sistemática de Uttley e colaboradores (The Lancet Infectious Diseases, 2020) acrescenta que a incidência da forma esporádica vem aumentando e que já foram observados períodos de incubação de até 40 anos.

No Brasil, a DCJ integra a Lista Nacional de Doenças de Notificação Compulsória desde 2005. Na lista vigente, que é o Anexo 1 do Anexo V da Portaria de Consolidação nº 4/2017, republicado pela Portaria GM/MS nº 5.201, de 15 de agosto de 2024, ela aparece como item 14, de notificação semanal. Entre 2005 e 2021, segundo o Ministério da Saúde, foram registradas 1.576 notificações de casos suspeitos, com São Paulo à frente (512), seguido do Paraná (189) e de Minas Gerais (158). Notificar não é o mesmo que confirmar: em 2020, Barbosa e colaboradores (Frontiers in Bioengineering and Biotechnology) relatavam, sobre os casos suspeitos então reunidos pela vigilância, que a maioria ficava sem diagnóstico, em parte pela falta de um centro de referência no país, a ponto de amostras serem enviadas ao exterior, e descreveram a implantação piloto do RT-QuIC, o exame do líquor que hoje figura entre os critérios do CDC para o diagnóstico provável.

Sobre tratamento, a frase do CDC é seca: não há terapia específica que tenha demonstrado deter a progressão dessas doenças. Dois estudos explicam por que a cautela com remédios experimentais não é burocracia. No PRION-1, de Collinge e colaboradores (The Lancet Neurology, 2009), 107 pacientes com doença priônica puderam escolher se tomariam quinacrina, um antimalárico que impedia a conversão do príon em laboratório. A mortalidade parecia menor entre os que escolheram o remédio, mas a diferença se devia à gravidade da doença de quem escolhia; ajustada, desapareceu. Com a doxiciclina, a história foi mais instrutiva. Pacientes tratados com ela em uso compassivo pareciam viver mais do que séries históricas; o ensaio randomizado e duplo-cego de Haïk e colaboradores (The Lancet Neurology, 2014), com 121 pacientes na Itália e na França, foi interrompido por futilidade na primeira análise interina e não encontrou diferença de sobrevida (razão de risco de 1,1). A impressão favorável do uso compassivo não sobreviveu ao teste controlado.

Isso não diz nada sobre o medicamento que Lito Sousa recebeu, que não foi divulgado, nem sobre as moléculas hoje em pesquisa. Diz algo sobre o instrumento: o uso compassivo serve para dar acesso, não para provar que um remédio funciona. É por isso que a própria norma brasileira, como se verá, proíbe que os dados colhidos nesses programas substituam os ensaios clínicos.

As três portas da RDC 38/2013

A Resolução RDC 38/2013 da Anvisa, vigente com as alterações da RDC 311/2019, organiza o acesso a medicamentos ainda sem registro no país em três programas. O acesso expandido atende a um grupo de pacientes que não entraram no ensaio clínico, por falta de acesso ou por não cumprirem os critérios de inclusão, e exige que o medicamento tenha “pelo menos um estudo de fase III em desenvolvimento ou concluído” para a mesma indicação (arts. 11 e 12). O fornecimento pós-estudo garante o medicamento a quem participou da pesquisa, nos termos das resoluções do Conselho Nacional de Saúde (art. 15). E o uso compassivo, o caminho noticiado no caso de Lito Sousa, é definido como a “disponibilização de medicamento novo promissor, para uso pessoal de pacientes”, ainda sem registro e em desenvolvimento clínico, destinado a doenças debilitantes graves ou que ameacem a vida e “sem alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados no país” (art. 2º, X).

O uso compassivo é a porta mais estreita e, ao mesmo tempo, a mais aberta. Mais estreita porque a anuência da Anvisa “é pessoal e intransferível” e não admite grupos nem a inclusão de outros pacientes no mesmo pedido (art. 13). Mais aberta porque o medicamento pode estar “em qualquer fase de desenvolvimento clínico”, desde que os dados iniciais sejam promissores e se comprovem a gravidade da doença e a ausência de tratamento disponível (art. 14). Para uma doença como a DCJ, em que nenhuma terapia demonstrou deter a progressão, é praticamente a única porta.

Duas regras protegem a ciência contra a pressa. Os dados de segurança colhidos nos programas “não substituirão os ensaios clínicos para fins de registro” (art. 7º), e os programas “não devem retardar a execução dos ensaios clínicos”, devendo os candidatos ter, sempre que possível, prioridade de inclusão nesses estudos (art. 8º). A lógica é a da doxiciclina: o que se vê em pacientes tratados um a um, sem grupo de comparação, não basta para dizer se o remédio ajuda.

No Brasil: quem pede, quem decide e quem paga

O pedido à Anvisa não é da família nem do advogado. O processo de anuência “se inicia com a solicitação do patrocinador ou organização representativa do patrocinador” (art. 4º), isto é, da empresa ou entidade que desenvolve e financia o medicamento. A família pode reunir documentos, como descreveu Mila Seidl, e o médico fundamenta a indicação, mas, se a empresa não aceita fornecer, não há pedido a ser analisado. A Anvisa decide pelos critérios do art. 5º: gravidade e estágio da doença, ausência de alternativa terapêutica satisfatória no país, gravidade do quadro clínico e comorbidades, e a relação entre risco e benefício. A resolução não fixa prazo para essa análise; no caso noticiado, segundo a família, levou cerca de uma semana.

Quanto ao remédio, a norma é favorável ao paciente. Cabe ao patrocinador “o fornecimento do tratamento completo e gratuito do medicamento” (art. 18, I), que não pode ser comercializado (art. 18, III), e o acesso gratuito deve ser garantido “enquanto houver benefício ao paciente, a critério médico” (art. 6º e art. 18, § 1º). Se alguém cobrar da família pelo medicamento de um programa de uso compassivo, algo está errado, e o descumprimento da resolução é infração sanitária, sem prejuízo da responsabilidade civil e penal (art. 24).

Há, porém, um ponto que a leitura atenta revela. O dever do patrocinador de “prover o recurso financeiro da assistência integral às complicações e/ou danos” decorrentes do medicamento está escrito para o acesso expandido e o fornecimento pós-estudo (art. 18, VI), e o uso compassivo não aparece na lista desse inciso. Na mesma linha, o art. 19 atribui ao médico responsável a assistência em caso de complicações nesses dois programas, e o parágrafo único diz que, no uso compassivo, é o médico assistente quem assume essas atribuições. A resolução, portanto, não diz expressamente quem custeia o tratamento de uma complicação no uso compassivo. Quem entra num programa desses deve perguntar isso por escrito, antes de começar, e guardar a resposta.

E o plano de saúde? A Lei 9.656/1998 exclui do plano-referência o “tratamento clínico ou cirúrgico experimental” (art. 10, I). O plano não paga o remédio experimental, e, no uso compassivo, nem precisaria, porque o fornecimento é gratuito. O que a exclusão não faz é apagar o resto do contrato: internação, exames, acompanhamento, cuidados de enfermagem e, havendo indicação, atenção domiciliar continuam devidos pelo que a lei e o contrato cobrem, como o artigo sobre o plano quer me mandar para casa discute. Os prazos máximos de atendimento da RN ANS 566/2022 e o direito a cuidados “no tempo oportuno” do art. 8º da Lei 15.378/2026 valem para o paciente com doença sem cura como para qualquer outro.

No SUS, o Supremo Tribunal Federal fixou no Tema 500 (RE 657.718) que “o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais” e que a ausência de registro na Anvisa impede, como regra, o fornecimento por decisão judicial, com exceção estreita para a demora irrazoável da agência em analisar um pedido de registro, quando o remédio já tem registro em agências estrangeiras renomadas e não há substituto registrado no país. O Tema 1.161 (RE 1.165.959) tratou de situação vizinha, mas diferente: o medicamento sem registro cuja importação foi autorizada pela Anvisa. Nesse caso, cabe ao Estado fornecê-lo, “em termos excepcionais”, se comprovadas a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica e a impossibilidade de substituição por similar das listas oficiais e dos protocolos do SUS. A distinção importa: a autorização de uso compassivo é dada a um medicamento ainda em pesquisa, que o patrocinador se obriga a fornecer; não transforma o remédio experimental em dever do Estado. Se o patrocinador interromper o fornecimento, a primeira discussão é com ele, à luz do art. 6º da resolução.

O paciente, por sua vez, tem direito de saber em que terreno pisa. A Lei 15.378/2026, o Estatuto dos Direitos do Paciente, garante o direito “de ser informado se o tratamento, o medicamento e o método de diagnóstico são experimentais” (art. 13), além de informação “acessível, atualizada e suficiente” para decidir (art. 12, § 1º). A própria RDC 38 exige um termo de informação e adesão, preparado pelo patrocinador, que diga que o produto não tem registro e que se trata de recurso “cuja eficácia e segurança ainda estão em avaliação” (Anexo IX).

Como outros países abrem a mesma porta

Nos Estados Unidos, o acesso expandido da FDA admite o pedido para um paciente individual feito tanto pelo patrocinador quanto por “um médico licenciado” (21 CFR 312.310, b). A agência precisa concluir que se trata de doença grave ou de risco imediato à vida, sem alternativa comparável, que o benefício potencial justifica os riscos e que o fornecimento não atrapalhará os ensaios clínicos (21 CFR 312.305, a); o médico precisa concluir que o risco provável do remédio não é maior que o da doença. Em emergência, o uso pode ser autorizado “por telefone” (312.310, d). Em 2018, o Right to Try Act (Public Law 115-176, aprovado em 30 de maio) criou um caminho paralelo, definido em lei, para pacientes com doença que ameaça a vida, que esgotaram os tratamentos aprovados e não podem entrar num ensaio, com consentimento escrito, desde que o medicamento tenha completado a fase 1; a mesma lei afasta a responsabilidade civil do patrocinador e do fabricante e, salvo conduta temerária, culpa grave ou dolo, a do prescritor. Nenhum dos dois caminhos obriga a empresa a fornecer.

Na França, a autorização de acesso compassivo (AAC) está no art. L5121-12-1 do Código de Saúde Pública. A diferença em relação ao Brasil está em quem pede: a autorização é concedida pela agência sanitária (ANSM) “a pedido de um médico prescritor”, para um paciente nominalmente designado, com doença grave, rara ou incapacitante, sem tratamento apropriado e com eficácia e segurança presumidas pelos dados disponíveis, por no máximo um ano, renovável. Segundo a ANSM, o pedido é feito em conjunto pelo prescritor e pela farmácia hospitalar. No Reino Unido, o Early Access to Medicines Scheme (EAMS) segue a lógica inversa: a empresa obtém primeiro a designação de medicamento inovador promissor e, depois, um parecer científico da MHRA sobre a relação entre benefício e risco, que dura até um ano e pode ser renovado; o medicamento é disponibilizado pelo titular do parecer, em geral a própria empresa, a pacientes com doença que ameaça a vida ou gravemente incapacitante e necessidade médica não atendida.

Os três modelos mostram escolhas diferentes: o americano oferece duas vias, a regulamentar e a criada pelo Congresso; o francês põe o médico como autor do pedido; o britânico começa pela avaliação científica do produto. O Brasil está mais perto do britânico na iniciativa, porque tudo começa pelo patrocinador. Em nenhum dos quatro regimes lidos há regra que obrigue a empresa a fornecer o que ela não quer fornecer.

Quando não existe cura, o direito muda de objeto

Numa doença sem tratamento aprovado, a pergunta jurídica mais útil deixa de ser “qual remédio” e passa a ser “qual cuidado”. A Política Nacional de Cuidados Paliativos, instituída pela Portaria GM/MS nº 3.681, de 7 de maio de 2024, e inserida como Anexo XLIV da Portaria de Consolidação nº 2/2017, define cuidados paliativos como ações e serviços para alívio da dor e do sofrimento, manda oferecê-los “em todos os pontos de atenção” da rede (art. 5º) e prevê a atenção domiciliar para quem está restrito ao leito ou ao domicílio (art. 9º, II). Entre os princípios estão a autonomia, “com atenção especial na tomada de decisão substituta”, e a observância às diretivas antecipadas de vontade (art. 2º, III e XII); a atualização feita pela Portaria GM/MS nº 10.181/2026 acrescentou o planejamento antecipado de cuidados. O artigo sobre cuidado paliativo pelo SUS detalha o que a política garante.

A Lei 15.378/2026 deu a esses cuidados estatura de direito do paciente: cuidados paliativos “livre de dor” e a escolha do local da própria morte, “nos termos dos regramentos” do SUS ou dos planos (art. 21), e o respeito às diretivas antecipadas pela família e pelos profissionais (art. 20). As diretivas, reguladas pela Resolução CFM 1.995/2012, permitem registrar, enquanto há lucidez, o que a pessoa quer ou não quer receber quando não puder mais se expressar; numa doença em que a lucidez se perde depressa, o tempo para isso é curto. Quando a capacidade começa a falhar, a tomada de decisão apoiada é alternativa mais leve que a curatela. E o Código de Ética Médica manda, nas doenças incuráveis e terminais, oferecer todos os cuidados paliativos disponíveis, sem ações “inúteis ou obstinadas”, respeitada a vontade do paciente (art. 41, parágrafo único).

Quanto à responsabilidade, o desenho é o de sempre, com uma particularidade. O hospital e o plano respondem objetivamente pelos serviços que prestam (CDC, art. 14), e o médico responde mediante prova de culpa (art. 14, § 4º). No uso compassivo, porém, o médico assistente assume as atribuições que a resolução dá ao médico responsável (art. 19, parágrafo único), entre elas notificar eventos adversos graves ao patrocinador em 24 horas (art. 19, III), e o patrocinador deve notificá-los à Anvisa em até 15 dias, ou 7 em caso de morte (art. 18, V). O registro cuidadoso no prontuário não é formalidade: é o que permite, depois, entender o que aconteceu, e o acesso a ele é direito do paciente (art. 19 da Lei 15.378/2026).

Antes de decidir

A meu ver, o caso de Lito Sousa ensina duas coisas ao mesmo tempo. A primeira é que o caminho existe, é regulado e não depende de privilégio, como a própria família fez questão de dizer. A segunda é que ele tem limites que nenhuma ação judicial bem fundamentada promete afastar: o pedido começa no laboratório, o remédio é promissor, não comprovado, e o plano e o SUS não são obrigados a comprar o que ainda está em pesquisa. Entre as duas coisas cabe muito trabalho útil: pedir ao médico que verifique se há ensaio clínico ou programa aberto, perguntar por escrito ao patrocinador quem cobre as complicações, garantir que o plano ou o SUS entreguem a tempo tudo o que já é devido e registrar, enquanto é possível, as diretivas antecipadas.

Se alguém da sua família tem doença grave sem tratamento aprovado e vocês querem entender o que o plano, o SUS e o laboratório podem ou não fornecer, entre em contato com o escritório: o escritório explica o que é devido e o que não é, com franqueza.

Sobre o autor

Ramon Martins Andrade (OAB/RJ 188.374) é advogado formado pela UFRJ em 2011, com mestrados pela Université Sorbonne Nouvelle e pela EGN (Marinha do Brasil). Atualmente pesquisador em Direitos Humanos e Saúde pela ENSP/Fiocruz.