O remédio de doença rara que ainda não está no SUS nem no Rol: o plano deve?

Por Ramon Martins Andrade, advogado (OAB/RJ 188.374)

O diagnóstico demorou anos. Quando enfim veio, veio acompanhado de um nome de medicamento que o neurologista escreveu na receita com uma ressalva: existe, mas não está no SUS, e também não está na lista do plano. A família faz a conta que qualquer pessoa faria: se o médico prescreveu e o plano é para tratar doença, o plano tem de fornecer. O pedido é protocolado, a negativa chega, e com ela a sensação de que alguém está descumprindo uma obrigação evidente.

Na maior parte das vezes, ninguém está. A resposta honesta a essa pergunta é desconfortável: para o remédio que o paciente toma por conta própria, em casa, a lei dos planos de saúde começa pelo “não”. O caminho existe, mas costuma ser outro, com outro devedor e com requisitos próprios.

O que está em avaliação, e para qual sistema

O exemplo do momento é concreto. O Ministério da Saúde abriu a Consulta Pública SCTIE/MS nº 101/2026, publicada no Diário Oficial da União de 30 de setembro de 2026, para ouvir a sociedade sobre a recomendação da Conitec a respeito da proposta de incorporação da omaveloxolona para o tratamento da ataxia de Friedreich em pacientes com 16 anos ou mais. O prazo para contribuições é de 20 dias, e a página oficial da Conitec indica o encerramento em 20 de outubro de 2026. O ato é uma etapa do processo que decide se o medicamento passa a ser oferecido pelo SUS. A consulta não incorpora nada, não antecipa o resultado e não diz uma palavra sobre o que a operadora de plano de saúde deve. São dois sistemas, com duas leis e duas listas.

No plano, a regra para o remédio tomado em casa é a exclusão

A Lei 9.656/1998 define a cobertura mínima dos planos e, no mesmo artigo, lista o que fica fora dela. Uma das exclusões é esta: “fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvado o disposto nas alíneas ‘c’ do inciso I e ‘g’ do inciso II do art. 12” (art. 10, VI). As duas ressalvas têm endereço certo. A primeira é a “cobertura de tratamentos antineoplásicos domiciliares de uso oral, incluindo medicamentos para o controle de efeitos adversos relacionados ao tratamento e adjuvantes” (art. 12, I, “c”). A segunda repete a lógica para o plano hospitalar, também voltada ao tratamento do câncer (art. 12, II, “g”).

A consequência é direta. O legislador abriu a exceção para o tratamento oncológico oral e não a estendeu às demais doenças, por mais graves ou raras que sejam. Gravidade, raridade e preço não aparecem no inciso como critério. O que o inciso olha é onde e como o medicamento é administrado: em casa, pelo próprio paciente, sem ato de profissional de saúde.

É comum tentar contornar essa regra pela Lei 14.454/2022, que obriga a operadora a autorizar tratamento fora do Rol da ANS quando houver comprovação de eficácia baseada em evidências e plano terapêutico, ou recomendação da Conitec ou de órgão internacional de avaliação de tecnologias (art. 10, § 13, da Lei 9.656). O argumento parece fechar, mas o Superior Tribunal de Justiça não o aceitou como atalho. Em junho de 2025, a Terceira Turma decidiu que a exclusão do medicamento de uso domiciliar e a regra do tratamento fora do Rol tratam de situações diversas e devem ser lidas em conjunto: a primeira permanece válida. Em fevereiro de 2026, a Quarta Turma considerou que não é abusiva a recusa de produto de uso domiciliar fora das hipóteses legais, registrando a necessidade de observar o equilíbrio contratual e atuarial do plano. Os dois casos tratavam de outro produto, o canabidiol, mas o dispositivo interpretado é o mesmo que rege qualquer remédio tomado em casa.

As portas que a lei e o STJ deixam abertas

Dizer que a regra é a exclusão não é dizer que nunca há cobertura. Os mesmos julgados delimitam as hipóteses em que o plano deve, e vale conferir cada uma no caso concreto:

Antineoplásicos orais, com os medicamentos para controle de efeitos adversos e os adjuvantes: é a ressalva expressa da lei.
Medicação assistida: quando a administração exige intervenção ou supervisão direta de profissional de saúde, ainda que fora do hospital, o STJ entende que não se está diante de uso domiciliar em sentido estrito.
Internação domiciliar que substitui a hospitalar: o medicamento integra a internação, e a Terceira Turma reconheceu a cobertura nessa situação em abril de 2024.
Previsão no Rol da ANS ou no contrato: a Terceira Turma decidiu, em caso noticiado em junho de 2024, que, depois de incluído no Rol o medicamento de uso domiciliar, a operadora não pode mais recusá-lo.

Há ainda uma ponte entre os dois sistemas, e é ela que dá relevância prática ao que a Conitec está avaliando. A Lei 9.656 determina que as tecnologias “avaliadas e recomendadas positivamente” pela Conitec, “cuja decisão de incorporação ao SUS já tenha sido publicada, serão incluídas no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar no prazo de até 60 (sessenta) dias” (art. 10, § 10). O gatilho é a decisão de incorporação publicada. Consulta pública aberta não o aciona, e recomendação preliminar tampouco. Esse mecanismo, com os prazos de cada lado, está explicado em Incorporaram o remédio no SUS. Por que ele ainda não chegou — e o plano já tem de cobrir?; o que acontece quando é a ANS que deixa o próprio prazo correr está em O prazo da ANS venceu e ninguém decidiu: o tratamento entra no plano sozinho?.

Registro na Anvisa: a primeira coisa a conferir

Antes de discutir quem paga, há uma pergunta que muda todo o enquadramento: o medicamento tem registro na Anvisa, e para qual indicação? A resposta está na consulta pública de medicamentos da própria agência e deve ser lida ali, na data em que se decide, porque registro é fato que se altera no tempo. Vale para a omaveloxolona e para qualquer outro medicamento novo.

A razão é que o Supremo Tribunal Federal trata as duas situações com réguas diferentes. Para o medicamento sem registro, vale o Tema 500 (RE 657.718): “A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial”. A exceção ali admitida depende de mora irrazoável da agência em apreciar o pedido e de três requisitos cumulativos: pedido de registro no Brasil, registro em renomadas agências reguladoras no exterior e inexistência de substituto terapêutico registrado no país. A ação, nesse caso, é proposta contra a União. Para o medicamento registrado, mas ainda não incorporado ao SUS, a régua é outra, e é ela que interessa a quem acompanha uma avaliação da Conitec.

A via pública e o que o STF exige de quem a judicializa

No Tema 6 da repercussão geral (RE 566.471), o Supremo fixou o ponto de partida também em negativo: “A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo.” A concessão judicial de medicamento registrado e não incorporado é excepcional e exige requisitos cumulativos, “cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação”:

negativa de fornecimento na via administrativa;
ilegalidade do ato de não incorporação pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou mora na sua apreciação, considerados os prazos e critérios dos arts. 19-Q e 19-R da Lei 8.080/1990 e do Decreto 7.646/2011;
impossibilidade de substituição por outro medicamento das listas do SUS e dos protocolos clínicos;
comprovação de eficácia, acurácia, efetividade e segurança por evidências de alto nível, que a tese restringe a ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise;
imprescindibilidade clínica demonstrada em laudo médico fundamentado, que descreva inclusive o tratamento já realizado;
incapacidade financeira de arcar com o custeio.

Dois desses itens merecem atenção de quem está diante de um medicamento em avaliação. O primeiro é o da mora. A Lei 8.080 dá ao processo de incorporação prazo “não superior a 180 (cento e oitenta) dias, contado da data em que foi protocolado o pedido, admitida a sua prorrogação por 90 (noventa) dias corridos” (art. 19-R). Enquanto esse prazo corre regularmente, com consulta pública aberta, o processo está andando, e processo em curso dentro do prazo não é mora. O quadro muda se o prazo se esgota sem decisão, ou se a decisão final for de não incorporação e houver ilegalidade a apontar no ato.

O segundo é o da prova. A tese determina que o juiz verifique os requisitos a partir de consulta prévia ao NATJUS, quando disponível, ou a quem tenha expertise técnica, “não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação”. A receita, sozinha, não basta. O requisito da evidência é exigente, e é melhor medi-lo antes de propor a ação do que descobri-lo na sentença. O mapa geral dessa via está em Saúde pelo SUS: o que o cidadão pode exigir, e por qual caminho.

Antes de decidir

Três distinções organizam a decisão. A primeira: o que define a obrigação do plano é a forma de administração do medicamento, e o remédio tomado em casa, fora do tratamento oncológico, está em regra excluído por lei, de modo que a negativa da operadora, nesse cenário, costuma ser lícita. A segunda: a avaliação da Conitec diz respeito ao SUS, e só repercute no plano depois de publicada a decisão de incorporação. A terceira: a ação contra o Estado é possível, mas excepcional, e o ônus de provar cada requisito é de quem pede. Vale conferir, nesta ordem, o registro e a indicação aprovada na Anvisa, o que diz o contrato, se a administração exige supervisão profissional ou se há internação domiciliar, a existência de alternativa já oferecida pelo SUS e o estágio do processo na Conitec; a escolha do tratamento, em qualquer hipótese, é decisão clínica. O guia Medicamento de alto custo negado pelo plano reúne os casos em que a cobertura é devida. Se a sua situação é a do medicamento que ainda não está em nenhuma das duas listas, entre em contato: o escritório lê a prescrição, a negativa e o contrato antes de dizer se há o que pedir, e contra quem.

Ramon Martins Andrade (OAB/RJ 188.374) é advogado formado pela UFRJ em 2011, com mestrados pela Université Sorbonne Nouvelle e pela EGN (Marinha do Brasil). Atualmente pesquisador em Direitos Humanos e Saúde pela ENSP/Fiocruz.