Vutrisirana para amiloidose hereditária: consulta pública aberta, e o estágio decide

Por Ramon Martins Andrade, advogado (OAB/RJ 188.374)

Numa análise publicada em 2024 na revista Neurology and Therapy, Luigetti e colegas dividiram os pacientes do ensaio HELIOS-A em quatro faixas de gravidade inicial da neuropatia: a vutrisirana mostrou benefício contra o placebo externo nas quatro, e quem começou mais cedo chegou aos 18 meses com a melhor função neurológica. O achado é limitado (análise post hoc de estudo aberto, com comparador tomado de outro ensaio e autores com vínculo declarado com o fabricante), mas ilumina a consulta pública aberta agora no SUS para a amiloidose hereditária por transtirretina: o que decide o acesso não é o diagnóstico, é o estágio.

O que está em consulta, nas palavras do ato

A Consulta Pública SCTIE/MS nº 103, de 2 de outubro de 2026 (DOU de 6 de outubro), abre à sociedade a “recomendação da Conitec relativa à proposta de incorporação da vutrisirana sódica para tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia em estágio II”. O prazo está no ato: “20 (vinte) dias, nos termos do art. 58 do Anexo XVI da Portaria de Consolidação GM/MS n.º 1, de 28 de setembro de 2017, para que sejam apresentadas contribuições, devidamente fundamentadas”. A regra vem do art. 19 do Decreto 7.646/2011: a Secretaria-Executiva da Conitec “providenciará a submissão da recomendação preliminar emitida pelos Comitês à consulta pública pelo prazo de vinte dias”. A Conitec informa o período de 7 a 26 de outubro de 2026.

O sentido da recomendação está no relatório técnico: o Comitê de Medicamentos, na 155ª Reunião Ordinária, em 2 de setembro de 2026, deliberou “por maioria simples, emitir recomendação preliminar desfavorável à incorporação”. Não é a primeira vez: para esta mesma indicação, a vutrisirana já recebera recomendação final de não incorporação no Relatório nº 964/2025; o fato novo, segundo o relatório, é uma proposta de preço, sem evidência clínica adicional. A consulta, portanto, pergunta se as dúvidas que levaram ao “não” anterior continuam de pé.

Estabilizador ou silenciador: por que o estágio de Coutinho decide

Os estágios de Coutinho seguem a marcha: no I, a pessoa anda sozinha; no II, precisa de bengala, muleta ou apoio, e a fraqueza alcança os braços; no III, perde a marcha. O protocolo do SUS para as amiloidoses por transtirretina, atualizado em julho de 2025, oferece o tafamidis, um estabilizador da proteína, apenas no estágio I, para quem não fez transplante de fígado. Nos estágios II e III, diz o relatório, o SUS não tem medicamento que modifique o curso da doença: só cuidado de suporte. A cobertura do tafamidis pelo plano está em outro artigo.

A vutrisirana é de outra classe: um RNA de interferência que reduz a fabricação da transtirretina no fígado, aplicado sob a pele a cada três meses. O pedido da fabricante veio recortado no estágio II porque, como explica o relatório, cada processo exige indicação específica. Os silenciadores inotersena e patisirana já tiveram recomendação final de não incorporação na Conitec.

Penso que o recorte por estágio é o ponto mais frágil do desenho. O próprio Comitê discutiu avaliar juntos os estágios I e II e definir critérios de início e continuidade. Se a melhor função aos 18 meses fica com quem começa cedo, olhar só para quem já precisa de bengala é responder a uma pergunta estreita demais. Isso é argumento para a consulta, não título para cobrar o remédio.

O que a Conitec viu nas evidências

O HELIOS-A, de Adams e colegas, publicado em 2023 na revista Amyloid, é um ensaio de fase 3, aberto, que comparou a vutrisirana a um grupo placebo externo, tomado do estudo APOLLO. O resumo oficial relata melhora em neuropatia, qualidade de vida e marcha aos 18 meses, com segurança aceitável; a Conitec lê o mesmo estudo com outra lente. Não foi desenhado para o estágio II, que aparece como subgrupo: 28 de 122 no braço da vutrisirana e 33 de 77 no comparador externo. A certeza da evidência foi muito baixa a baixa em todos os desfechos, não se detectou diferença de mortalidade e não há dados de longo prazo. A razão de custo-utilidade ficou cerca de cinco vezes acima do limiar de exceção da Conitec para doenças raras. O ensaio mede efeito em escalas; a dúvida é quanto ele vale, por quanto tempo e a que preço, e contribuição que só repita que o remédio funciona não a toca.

No Reino Unido, a mesma molécula respondeu a outra pergunta

O NICE, que avalia tecnologias para o sistema público inglês, publicou em 15 de fevereiro de 2023 a orientação TA868: “Vutrisiran is recommended, within its marketing authorisation, as an option for treating hereditary transthyretin-related amyloidosis in adults with stage 1 or stage 2 polyneuropathy” (em tradução livre: a vutrisirana é recomendada, nos limites do registro, como opção para tratar a amiloidose hereditária por transtirretina em adultos com polineuropatia em estágio 1 ou 2), sob acordo comercial com a empresa. Lá, a patisirana já era recomendada, e a vutrisirana foi avaliada por comparação de custos com ela, saindo mais barata. No Brasil, sem remédio incorporado para o estágio II, o comparador é o cuidado de suporte, e a conta deixa de ser “qual dos dois custa menos” e passa a ser “quanto custa cada ano de vida com qualidade ganho”. O relatório da Conitec lista recomendações favoráveis, com condicionantes, em outros cinco países. A diferença, a meu ver, não está em generosidade estrangeira, e sim na ordem em que cada sistema incorporou a classe.

O que a consulta pública é, e o que ela não é

Consulta aberta não é negativa do plano nem promessa de que o remédio chegará ao SUS. A Lei 8.080/1990 exige, no processo de incorporação, a “realização de consulta pública que inclua a divulgação do parecer emitido pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS” (art. 19-R, § 1º, III), e nada nela incorpora a tecnologia por decurso de prazo. A cobertura pelo plano é outra discussão, tratada no guia de medicamento de alto custo negado pelo plano e no artigo sobre remédio de doença rara fora do SUS e do Rol.

Ela é a janela em que paciente, família, associação e profissional podem escrever. A participação é por formulário na plataforma Brasil Participativo; a Conitec aceita até dois anexos, sem dados pessoais, registros médicos ou assinaturas, e o cadastro é de pessoa física (a associação entra pelo login de alguém, com nome e CNPJ). Pelo decreto, as contribuições são analisadas pelos Comitês, com fundamentação. Penso que pesa mais a contribuição que responde à dúvida nomeada pelo Comitê: o que acontece com quem progride do estágio I para o II em uso de tafamidis, e que critérios de início e interrupção fariam sentido. Se o caso envolve plano de saúde ou ação em curso e há dúvida sobre como a consulta o afeta, entre em contato trazendo o relatório neurológico.

A pergunta a fazer ao próprio caso é esta: em que estágio de Coutinho o meu quadro está documentado, por qual profissional e em que data, e o prontuário mostra a progressão desde o início do tafamidis, ou apenas o diagnóstico?

Ramon Martins Andrade (OAB/RJ 188.374) é advogado formado pela UFRJ em 2011, com mestrados pela Université Sorbonne Nouvelle e pela EGN (Marinha do Brasil). Atualmente pesquisador em Direitos Humanos e Saúde pela ENSP/Fiocruz.