Por Ramon Martins Andrade, advogado (OAB/RJ 188.374)
O Elevidys é uma das terapias gênicas mais caras e mais debatidas do momento, e reúne as mesmas tensões do Zolgensma: doença grave, criança, dose única e custo elevadíssimo.
Atualização (25/08/2026). O registro condicional do Elevidys no Brasil foi cancelado em 24/08/2026, a pedido da própria empresa (Resolução 3.332/2026), conforme comunicado conjunto da Anvisa e da Roche. A comercialização já estava suspensa desde julho de 2025, e o monitoramento dos pacientes tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025 continua obrigatório.
Com o fim do registro, a discussão jurídica muda de natureza: deixa de ser cobertura de medicamento registrado e passa a seguir a lógica do medicamento sem registro, examinada no Tema 990 do STJ. Para a mesma doença, passou a existir alternativa registrada: o Duvyzat (givinostate), aprovado pela Anvisa em 13/08/2026 (Resolução 3.153/2026), oral, para crianças a partir de 6 anos em uso concomitante de corticosteroide. Registrado, porém, não significa disponível nem coberto: a detentora tem até 365 dias para comercializar, contados do registro (RDC 205/2017), e o preço ainda depende de definição da CMED.
O que é
O Elevidys é uma terapia gênica de dose única para a distrofia muscular de Duchenne, voltada a determinadas faixas de idade e perfis genéticos. É um dos tratamentos de maior custo já registrados no país. O registro brasileiro, concedido em caráter condicional em dezembro de 2024, foi cancelado em 24 de agosto de 2026, a pedido da empresa.
Por que o plano nega
As negativas se apoiam no custo, na alegação de que o paciente estaria fora da faixa de idade ou do perfil indicado, e na tese de que o tratamento seria experimental ou de responsabilidade do poder público.
A distinção que decide
Como em toda terapia gênica, o custo não é fundamento válido de recusa, mas o enquadramento nos critérios de idade e perfil genético é decisivo, e a situação de registro na Anvisa é determinante: com registro e dentro da indicação, a lógica do rol com exceções tende a amparar a cobertura; sem registro, o caso enfrenta obstáculo real. Este é um tema em que a verificação prévia é indispensável.
O que costuma acontecer nesses casos
Nesses casos, os tribunais têm rejeitado o custo como fundamento de recusa e concentrado o exame no diagnóstico: confirmada a doença pelos exames específicos, genéticos ou enzimáticos conforme o caso, e o enquadramento na indicação, a cobertura tem sido reconhecida, com urgência quando a janela de tratamento é estreita. Sem a confirmação diagnóstica, o caso não se sustenta, e é justo que o paciente saiba disso antes de qualquer passo.
Antes de concluir
Este é um caso em que a análise prévia, sobre registro e enquadramento, define a viabilidade antes de qualquer passo. O escritório pode avaliar o cenário concreto com base na documentação e na situação regulatória atual.
Sobre o autor
Ramon Martins Andrade (OAB/RJ 188.374) é advogado formado pela UFRJ em 2011, com mestrados pela Université Sorbonne Nouvelle e pela EGN (Marinha do Brasil). Atualmente pesquisador em Direitos Humanos e Saúde pela ENSP/Fiocruz.
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Este conteúdo tem caráter meramente informativo e educacional, não constitui consulta jurídica, publicidade de resultados ou garantia de êxito em processos, nos termos do Provimento 205/2021 da OAB.