Da pesquisa à prateleira: o caminho que um medicamento percorre até chegar a você

Por Ramon Martins Andrade, advogado (OAB/RJ 188.374)

Toda semana uma manchete anuncia que “um estudo mostrou que o remédio funciona” — para uma doença rara, para uma prevenção, para um câncer, para uma condição crônica. E toda semana chega ao escritório a mesma pergunta, em variações: se a pesquisa provou, por que o SUS não dá? por que o plano nega? por que a farmácia não vende? A resposta é que entre o laboratório e a prateleira existe um caminho de estações fixas, cada uma com uma lei própria, um órgão próprio, um prazo próprio e uma pergunta própria — e que “funciona” é a resposta a apenas uma delas. Este artigo percorre o caminho inteiro, do primeiro ensaio ao balcão, para que o leitor saiba em que estação está o medicamento que ele espera, quem decide naquela estação e o que ele pode fazer ali. Vale para medicamento, e vale, com adaptações que o texto aponta, para exame, dispositivo e procedimento.

Antes de tudo: o que é “pesquisa”, e por que o estudo não é o fim

A lei brasileira da pesquisa com seres humanos — a Lei nº 14.874/2024 — define ensaio clínico como “pesquisa clínica experimental com um ou mais seres humanos realizada para avaliar a segurança, o desempenho clínico ou a eficácia de dispositivo médico, medicamento experimental ou terapia avançada” (art. 2º, XXI). Medicamento experimental, por sua vez, é o “produto farmacêutico testado ou utilizado como objeto de estudo em ensaio clínico, inclusive produto registrado” quando usado em indicação ou forma ainda não autorizada (art. 2º, XXVII). Toda pesquisa desse tipo passa por análise ética prévia (art. 6º), feita por um Comitê de Ética em Pesquisa credenciado na instância nacional, e os participantes têm direitos que a lei escreve por extenso — indenização e assistência por danos decorrentes da participação (art. 23) e regras sobre o acesso ao medicamento depois que o estudo termina (art. 30). O escritório tratou desses dois direitos nos artigos sobre o dano ao participante e sobre o acesso pós-estudo.

A pesquisa avança em etapas que a prática internacional descreve como fases: primeiro em poucas pessoas, em geral voluntários saudáveis, para medir segurança e dose — a lei chega a prever um cadastro nacional de voluntários para ensaios de fase I e de bioequivalência (art. 20, § 2º); depois em grupos maiores de pacientes, para medir se há efeito; depois em ensaios amplos, idealmente randomizados e controlados, que comparam o produto com o tratamento existente ou com placebo e produzem a evidência de eficácia; e, já com o produto no mercado, estudos que acompanham o uso real. Existe ainda um tipo de estudo que responde a outra pergunta — não “funciona?”, mas “funciona quando entregue pela rotina de um serviço de saúde, para as pessoas que mais precisam?” — e que costuma ser decisivo na etapa da incorporação. Cada um desses desenhos serve a uma estação diferente do caminho. Um bom resultado de fase inicial não é prova de eficácia; um bom ensaio de eficácia não é prova de que o sistema de saúde consegue entregar; e nenhum deles, por si, cria direito de acesso.

Durante a pesquisa, o medicamento novo pode existir sem registro: a Lei nº 6.360/1976 isenta de registro “os medicamentos novos, destinados exclusivamente a uso experimental, sob controle médico” (art. 24), por até três anos. Fora do estudo, porém, o produto não pode ser vendido nem dispensado — e é aqui que começa o caminho propriamente dito.

Primeira estação: o registro na Anvisa — “é seguro e eficaz?”

A regra-mãe está no art. 12 da Lei 6.360/1976: “Nenhum dos produtos de que trata esta Lei, inclusive os importados, poderá ser industrializado, exposto à venda ou entregue ao consumo antes de registrado” no órgão sanitário — hoje, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Para obter o registro, o art. 16 exige, entre outros requisitos, “que o produto, através de comprovação científica e de análise, seja reconhecido como seguro e eficaz para o uso a que se propõe” (inciso II) e, tratando-se de produto novo, “amplas informações sobre a sua composição e o seu uso, para avaliação de sua natureza e determinação do grau de segurança e eficácia necessários” (inciso III). A comprovação científica é o dossiê dos ensaios clínicos. O registro, quando concedido, é para indicações determinadas — as que constam da bula — e tem validade limitada, com renovação periódica.

Três consequências práticas. A primeira: o registro responde à pergunta “é seguro e eficaz?”, e só a ela. Não diz que o produto é melhor que os existentes, nem que vale o que custa, nem que alguém é obrigado a pagá-lo. A segunda: o uso fora das indicações registradas — o chamado off-label — não é proibido ao médico, que responde pela prescrição, mas muda o regime de cobertura, como se verá adiante. A terceira, e a mais dura: sem registro, o SUS não pode pagar. O art. 19-T da Lei 8.080/1990 veda, “em todas as esferas de gestão do SUS”, o pagamento, o ressarcimento ou o reembolso de medicamento “experimental, ou de uso não autorizado” pela Anvisa e a dispensação de medicamento “sem registro na Anvisa”. O parágrafo único abre duas exceções, ambas passando pela Conitec: uso em indicação diversa da registrada, quando recomendado e padronizado em protocolo do Ministério, e medicamento adquirido por organismo internacional para programa de saúde pública. É por isso que “o estudo saiu” e “o SUS oferece” costumam estar separados por anos: entre um e outro há, no mínimo, o registro.

Segunda estação: o preço — a CMED

Registrado, o medicamento ainda não tem preço legal. A Lei nº 10.742/2003 criou a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, a CMED, com o objetivo de “promover a assistência farmacêutica à população, por meio de mecanismos que estimulem a oferta de medicamentos e a competitividade do setor” (art. 5º), e lhe deu a competência de “definir, com clareza, os critérios para a fixação dos preços dos produtos novos e novas apresentações” (art. 6º, III). O art. 7º manda que os produtos novos observem, “para fins da definição de preços iniciais, os critérios estabelecidos pela CMED”, que usa “as informações fornecidas à Anvisa por ocasião do pedido de registro”. O resultado é o preço máximo — o teto que aparece nas listas oficiais e que a farmácia não pode ultrapassar. Sem ele, a empresa não comercializa; e, como se verá, sem ele a ANS não incorpora, porque a lei dos planos exige a apresentação do preço da CMED no processo do rol.

Terceira estação: a farmácia — registrado não é disponível, e disponível não é coberto

Com registro e preço, o medicamento pode ser vendido. Isso significa três coisas, e nenhuma delas é “acesso”. Primeira: a empresa decide quando lança e onde distribui; há regras sanitárias que fixam prazo para a comercialização depois do registro em certos regimes, mas a chegada efetiva ao balcão depende da detentora do registro. Segunda: o produto é vendido conforme a categoria do registro — de venda livre, sob prescrição, ou sob controle especial, com receituário próprio e retenção, no regime da Portaria SVS/MS nº 344/1998 que o escritório detalhou no artigo sobre a receita de papel e o receituário eletrônico. Terceira, e a que mais confunde: poder comprar não obriga ninguém a pagar por você. Quem tem a receita e o dinheiro compra; quem não tem precisa de uma das duas estações seguintes — o SUS ou o plano — e cada uma tem a própria fila, o próprio órgão e o próprio prazo. A estação da farmácia é a mais curta e a mais enganosa: é nela que o paciente descobre que o remédio “existe” e ainda assim não chega.

Quarta estação: o SUS — a Conitec e os dois prazos de 180 dias

A Lei nº 12.401/2011 inseriu na Lei 8.080/1990 os artigos 19-M a 19-U e criou a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS. O art. 19-Q diz que “a incorporação, a exclusão ou a alteração pelo SUS de novos medicamentos, produtos e procedimentos, bem como a constituição ou a alteração de protocolo clínico ou de diretriz terapêutica, são atribuições do Ministério da Saúde, assessorado pela Comissão”. Repare no verbo: a Conitec assessora; quem decide é o Ministério. O § 2º fixa o que o relatório da comissão considera necessariamente: as evidências de “eficácia, acurácia, efetividade e segurança” acatadas pelo órgão de registro — de novo a Anvisa — e a “avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas”. Aqui a pergunta muda de natureza. Não é mais “funciona?”; é “funciona melhor, ou mais barato, ou para mais gente, do que aquilo que o SUS já oferece — e o orçamento comporta?”. É uma decisão técnica e política ao mesmo tempo, e isso não é defeito: incorporar é escolher onde colocar dinheiro público limitado. O Decreto nº 7.646/2011, com as alterações de 2022 e 2025, organiza a comissão em comitês de dezessete membros, presididos pela secretaria de ciência e tecnologia do Ministério, com representantes de conselhos, gestores e sociedade.

O rito é o do art. 19-R: “processo administrativo, a ser concluído em prazo não superior a 180 (cento e oitenta) dias, contado da data em que foi protocolado o pedido, admitida a sua prorrogação por 90 (noventa) dias corridos”. O pedido pode vir do fabricante, de sociedade científica, de gestor, de associação de pacientes; a secretaria-executiva confere a documentação, elabora relatório, e o comitê emite recomendação preliminar. Essa recomendação vai obrigatoriamente a consulta pública — o inciso III do § 1º exige “realização de consulta pública que inclua a divulgação do parecer emitido pela Comissão” — pelo prazo de vinte dias, que o art. 19 do decreto permite reduzir a dez em urgência motivada. A audiência pública, ao contrário, é facultativa: só “se a relevância da matéria justificar o evento” (inciso IV). Depois da consulta, o comitê reexamina as contribuições, emite a recomendação final, o secretário decide e a decisão é publicada. Desde 2023, o que se refere à assistência à pessoa com câncer tramita em regime prioritário (§ 3º).

E então vem o segundo relógio, que quase ninguém conhece. Incorporar não é entregar: o art. 25 do Decreto 7.646 dá às áreas técnicas do Ministério “prazo máximo de cento e oitenta dias para efetivar a oferta ao SUS” a partir da publicação da decisão. Nesse intervalo se compra, se distribui, se treina o serviço e, quase sempre, se escreve ou se altera o protocolo clínico e diretriz terapêutica — o documento que, pelo art. 19-M, condiciona a dispensação: o medicamento é dispensado quando a prescrição está “em conformidade com as diretrizes terapêuticas definidas em protocolo clínico”. Sem protocolo, aplica-se o art. 19-P, com as listas do gestor federal, estadual e municipal. Para o paciente, a data que importa não é a da incorporação, é a da oferta — e entre uma e outra podem correr até seis meses dentro da lei. O guia do escritório sobre a saúde pelo SUS descreve o que fazer quando a oferta existe e a negativa acontece mesmo assim.

Quinta estação: o plano de saúde — o rol da ANS e um relógio que funciona ao contrário

A saúde suplementar tem a sua própria Conitec: a Comissão de Atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar, criada pela Lei nº 14.307/2022 no art. 10-D da Lei nº 9.656/1998, que assessora a ANS. O rol é, pelo § 12 do art. 10, “a referência básica” dos planos e “fixa as diretrizes de atenção à saúde”. O processo de atualização, pelo § 7º, tem o mesmo prazo do SUS — 180 dias, prorrogáveis por 90 — e, pelo § 11, exige a apresentação do preço fixado pela CMED (inciso II), consulta pública de vinte dias com divulgação do relatório preliminar (inciso III) e audiência pública quando a recomendação preliminar for de não incorporação (inciso IV) — aqui vinculada, ao contrário do SUS, onde é facultativa.

A diferença mais importante está no § 9º: “Finalizado o prazo previsto no § 7º deste artigo sem manifestação conclusiva da ANS no processo administrativo, será realizada a inclusão automática do medicamento, do produto de interesse para a saúde ou do procedimento no rol”. No SUS, o art. 19-R não tem nada parecido — o estouro do prazo não gera inclusão. Na saúde suplementar, gera, provisoriamente, até que a ANS decida. E há uma ponte entre as duas estações: pelo § 10, as tecnologias recomendadas pela Conitec com incorporação ao SUS publicada “serão incluídas no Rol” em até sessenta dias. Uma decisão favorável do Ministério, portanto, puxa também a cobertura obrigatória dos planos. Fora do rol, o § 13, na redação da Lei nº 14.454/2022, obriga a cobertura quando há “comprovação da eficácia, à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico” ou recomendação da Conitec ou de órgão internacional de avaliação de tecnologias — o que o guia do escritório sobre medicamento de alto custo negado pelo plano desenvolve, e que o artigo sobre o procedimento que está no rol mas fora da diretriz delimita. O que essa inclusão automática dá, e o que deixa de dar, a quem espera está em o prazo da ANS venceu e ninguém decidiu: o tratamento entra no plano sozinho?

Os dois relógios, lado a lado

Os dois sistemas copiam um do outro o prazo de 180 mais 90 dias e a consulta pública de vinte dias. Divergem em três pontos que decidem casos: no SUS a audiência pública é facultativa e nos planos é obrigatória quando a recomendação é negativa; no SUS o silêncio não inclui e nos planos inclui provisoriamente; e no SUS a incorporação ainda espera mais 180 dias de oferta, enquanto nos planos a inclusão no rol produz cobertura obrigatória desde a vigência da norma que a fixa. Quem discute acesso precisa saber em qual dos dois relógios está — e a resposta muda a estratégia inteira.

O que se pode fazer em cada estação

Em pesquisa: quem participa tem os direitos da Lei 14.874; quem não participa não tem como exigir do SUS ou do plano um produto sem registro — a porta do art. 19-T está fechada, e o Judiciário, como regra, respeita esse fechamento. Registrado e sem cobertura: compra particular, ou pedido pelo § 13 no plano quando houver evidência e plano terapêutico, ou pedido administrativo no SUS com base nas listas do art. 19-P quando não houver protocolo. Em consulta pública: contribuir — na Conitec ou na ANS, é o único momento em que o cidadão fala diretamente no processo, e a contribuição fundamentada é lida e respondida. Incorporado e não ofertado: o prazo do art. 25 do decreto existe para ser cobrado. Incluído no rol e negado: a negativa se discute como qualquer negativa do plano, por escrito, com o texto da diretriz de utilização na mão. Em nenhuma estação existe o atalho “saiu o estudo, logo tenho direito”: entre a ciência e a prateleira há uma sequência de atos, cada um com prazo, com dono e com uma pergunta que só ele responde.

Em resumo

Entre o estudo e a prateleira há estações fixas, cada uma com uma pergunta própria: a pesquisa responde se funciona; a Anvisa, se é seguro e eficaz; a CMED fixa o preço; a farmácia vende para quem pode pagar; a Conitec decide se o SUS deve pagar, e o Ministério tem prazo para ofertar; a ANS decide se o plano deve cobrir, com um relógio que, ao contrário do SUS, inclui por silêncio. Saber em que estação o medicamento está é o que define o que dá para exigir — e de quem. Os ritos internos de cada órgão mudam por ato administrativo e se conferem no momento; a via judicial cobra o que o processo já devia, não o substitui. Se você acompanha um medicamento ou tratamento que ainda não chegou, entre em contato: o escritório lê o estado do processo e diz com franqueza o que dá para fazer, e o que ainda não dá.

Ramon Martins Andrade (OAB/RJ 188.374) é advogado formado pela UFRJ em 2011, com mestrados pela Université Sorbonne Nouvelle e pela EGN (Marinha do Brasil). Atualmente pesquisador em Direitos Humanos e Saúde pela ENSP/Fiocruz.

Da pesquisa à prateleira: o caminho que um medicamento percorre até chegar a você — no SUS, no plano e na farmácia